Archives de catégorie: Essais cliniques

Contexte. Le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF) sont des désordres vésicobulleux auto-immuns avec auto-anticorps IgG dirigés contre la desmogleine (Dsg) 1 et 3, qui entraînent une acantholyse intra-épidermique.

Objectif. Caractériser le profil clinique et immunologique des patients atteints de PF ou de PV présentant une atteinte ombilicale.

Méthodes Au total, les patients sous 10 (femmes 7, hommes 3; tranche d’âge 24 – 70, durée de la maladie 3 – 16 années) chez lesquels un PV (n = 5) ou PF muco-cutané (n = 5) ont été évalués en fonction de leurs caractéristiques cliniques, de leur histopathologie et de leurs résultats immunologiques.

Résultats. L'érythème, les érosions, les croûtes et les lésions cutanées végétatives constituaient les principales caractéristiques cliniques de la région ombilicale. Le DIF de la région ombilicale a donné des résultats positifs pour les dépôts intercellulaires d'épidermie d'IgG et de C3 chez huit patients et pour l'IgG seule dans les deux autres. L'immunofluorescence indirecte avec le conjugué IgG montrant le motif typique du pemphigus était positive chez tous les patients 10, les titres variant de 1: 160 à 1: 2560. Une analyse ELISA avec Dsg1 recombinant a donné des scores de 24 – 266 dans PF et 0 – 270 dans PV. La réactivité vis-à-vis de Dsg3 recombinant était positive chez les cinq patients PV (ELISA 22 – 98) et était négative dans tous les sérums de PF.

Conclusions Tous les patients 10 atteints de pemphigus présentant une présentation ombilicale présentaient les caractéristiques cliniques et immunopathologiques de PF ou de PV. Cette présentation particulière, pas encore complètement élucidée, a rarement été rapportée dans la littérature. Une explication possible de cette présentation unique pourrait être la présence de nouveaux épitopes ou une association avec un tissu embryonnaire ou cicatriciel situé dans la région du cordon ombilical.

Article complet disponible à: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Neuromyelitis optica (NMO, également connu sous le nom de maladie de Devic) est une maladie démyélinisante à médiation immunitaire du système nerveux central qui peut entraîner une invalidité importante. NMO pédiatrique est un trouble rare souvent signalé après une infection. Les auteurs rapportent un 16patiente d'un an avec pemphigus foliacé qui a développé une névrite optique subaiguë suivie d'une myélite transverse cervicale. La distribution restreinte des lésions dans le nerf optique et la moelle épinière a été confirmée par l'évaluation ophtalmologique et l'imagerie par résonance magnétique du cerveau et de la moelle épinière. Elle a commencé à prendre de la méthylprednisolone par voie intraveineuse et a ensuite reçu un traitement par prednisone par voie orale. Par la suite, elle a été traitée avec un immunosuppresseur non stéroïdien, le mycophénolate mofétil, avec une dose cible de 1000mg deux fois par jour. Au cours des mois, le patient a noté une récupération significative des déficits antérieurs et la résolution de l'amélioration du cordon cervical, l'expansion et la dilatation kystique qui a été précédemment vu. Ce cas est remarquable d'être le premier patient signalé avec la neuromyélite optica associée au pemphigus foliacé.

La source: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

L'un des traitements les plus récents pour le pemphigus est l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV). Les immunoglobulines sont l'une des principales classes de protéines dans le sang. Les IgIV sont prélevées sur des donneurs de sang normaux, regroupées, hautement purifiées et traitées pour détruire les virus et les bactéries. IVIG est maintenant utilisé pour traiter un certain nombre de maladies auto-immunes, y compris le pemphigus.

Il y a deux caractéristiques particulièrement intéressantes de l'IVIG comme traitement du pemphigus:

  1. Il peut rapidement contrôler le pemphigus actif sans recourir à l'augmentation des doses de stéroïdes chez de nombreux patients, mais pas chez tous.
  2. Il est unique dans sa capacité à diminuer sélectivement les taux sanguins d'anticorps du pemphigus (les anticorps responsables de la maladie) sans abaisser le taux d'anticorps normaux. Cette caractéristique de l'IVIG est très souhaitable, et unique, car tous les autres traitements pour le pemphigus interfèrent avec la production de tous les anticorps - le bon et le mauvais - entraînant des effets secondaires indésirables.

IVIG semble fonctionner en accélérant la dégradation ou l'inactivation de tous les anticorps dans le sang, le bien avec le mauvais. Ensuite, les anticorps normaux sont remplacés par ceux présents dans les IgIV qui sont administrés, alors que les anticorps anormaux sont absents dans les IgIV et donc ils ne sont pas remplacés - seulement ils restent réduits après IVIG.

Compliquer cette histoire est qu'un mécanisme de régulation dans le corps maintient des niveaux constants de chaque anticorps individuel dans le sang. La diminution du taux sanguin de n'importe quel anticorps (y compris ceux du pemphigus) stimule la production de cet anticorps et un rebond de leurs taux dans le sang. Ainsi, même si les IgIV peuvent réduire le taux sérique d'anticorps du pemphigus, elles remonteront rapidement après l'intervention.

Ce rebond peut être minimisé, chez les animaux, en administrant un médicament cytotoxique qui bloque les cellules qui fabriquent de nouveaux anticorps. Cette approche a été utilisée chez l'homme pour améliorer l'efficacité de la plasmaphérèse, une autre procédure qui abaisse le taux sérique d'anticorps. De même, cette approche devrait également améliorer l'efficacité des IgIV.
[box type = "orange"] Anticorps: Protéine produite par une cellule B en réponse à une substance étrangère spécifique. Les anticorps sont les? Soldats? qui nous protègent contre les bactéries et les virus et les infections.

Médicaments cytotoxiques: Affectent la croissance et l'action de certaines cellules qui causent la douleur articulaire, l'enflure, la chaleur et les dommages de l'arthrite. Les médicaments cytotoxiques fonctionnent sur une longue période de temps, cependant, les patients peuvent ne pas remarquer beaucoup d'effet pour les premières semaines ou plusieurs mois de traitement.

Immunoglobulines: Voir anticorps

Plasmaphérèse: Enlèvement, traitement et retour du plasma sanguin de la circulation sanguine.

* plus de définitions disponibles ici: www.pemphigus.org/glossary[/box]

Une étude visant à évaluer la fiabilité intra-évaluateur et inter-évaluateur de l'indice de la zone de la maladie de pemphigus (PDAI) et le score d'intensité des troubles cutanés bulleux auto-immunes (ABSIS) à l'usage des dermatologues

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Dr. Victoria Werth recherche des patients PV et PF présentant des lésions orales ou cutanées actives pour participer à une étude d'une journée à venir - 4 mai 2007 à l'Université de Philadelphie. Le Dr Werth et une équipe de médecins travaillent à la finalisation d'une étude Comité des définitions de l'IPPF. Lorsque cette étude est terminée, les mots pour décrire notre maladie peuvent enfin être définis médicalement - rémission, contrôle, etc., et utilisés par les dermatologues pour décrire notre activité de la maladie.

Toute personne ayant plus de trois lésions actives ou une grande lésion active (taille supérieure à 10 mm (taille 3 / 8 pouce)) peut faire partie de l'étude. Si vous êtes en voiture ou à distance Amtrak de Philadelphie, cette étude vous souhaite la bienvenue. Il y aura une allocation de $ 95 et une validation de stationnement pour votre participation.

Si vous souhaitez participer à ce projet de recherche à venir, lisez le reste de cette page, téléchargez le formulaire de consentement éclairé et contactez Joyce Okawa, inf. or Matt Rose at (215) 898-0168 qui discutera avec vous du formulaire de consentement et de l'étude de recherche.

Vocation

Cette étude vise à évaluer si les dermatologues, qui sont des médecins de la peau, peuvent utiliser le PDAI facilement et aussi bien qu'un autre médecin. De plus, cet outil sera comparé à l'ABSIS pour voir lequel est supérieur. Nous espérons que ces outils de recherche pourront être utilisés par les dermatologues pour mener des essais de recherche visant à aider les personnes atteintes de pemphigus. Nous devons montrer que certains dermatologues qui utilisent le score obtiendront des résultats similaires lorsqu'ils examinent et notent les mêmes patients. Il a été déterminé qu'au moins 10 médecins sont nécessaires pour compléter ces évaluations sur un minimum de sujets 10 pour valider ces outils. Par conséquent, vous devrez être examiné par environ 10 médecins sur un jour. Ces médecins utiliseront au moins deux des outils ci-dessus pour examiner et mesurer votre activité de la maladie de la peau, tandis que vous remplirez le questionnaire sur la douleur du patient, les démangeaisons et la santé liée à la peau de façon indépendante. Ils vont examiner votre peau et discuter de votre maladie avec vous. Ils prendront des photos de votre activité cutanée à utiliser à l'avenir à des fins d'enseignement ou de recherche, ainsi que pour des publications liées à cette étude.

Le critère d'évaluation principal est de déterminer le nombre de jours nécessaires pour obtenir une réduction de 50% du nombre de plaquettes, et les critères d'évaluation secondaires comprennent une réduction de la dose de prednisone de référence une fois que le critère principal a été atteint. L'essai durera des semaines 16, englobe les visites à la clinique 6 (y compris le dépistage), et les patients recevront une compensation de $ 200 pour l'achèvement de l'essai. Les prélèvements sanguins auront lieu 4 au cours de l'essai.