Archives de catégorie: PemPress

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la fourniture de traitements oraux transformateurs aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie, a annoncé aujourd'hui des données positives concernant l'étude ouverte de phase 2 complétée de PRN1008 chez des patients atteints de pemphigus (comprenant à la fois le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF)) et le lancement d’un essai de phase 3 sur PRN1008 chez le pemphigus.

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

La bourse de recherche sur la transformation permettra de poursuivre la recherche sur le pemphigus

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professeur agrégé de médecine et de pathobiologie à la faculté de médecine vétérinaire de l'Université de Pennsylvanie, et Aimee S. Payne, MD, PhD, professeur agrégé de dermatologie Albert M. Kligman à la Perelman School de médecine de l’Université de Pennsylvanie, ont reçu le prestigieux prix du directeur de recherche des chercheurs du NIH. Ce prix fait partie du programme de recherche à haut risque et très rentable du Fonds commun des NIH, qui a été créé pour accélérer le rythme des découvertes biomédicales en soutenant des scientifiques exceptionnellement créatifs dotés de recherches extrêmement innovantes.

L'auto-immunité se produit lorsque le système immunitaire du corps attaque par erreur les tissus normaux, provoquant ainsi des maladies telles que la polyarthrite rhumatoïde, le lupus systémique et le diabète de type 1. Selon le Centre de recherche sur les maladies auto-immunes de John Hopkins, au moins dix millions d'Américains souffrent de plus de quatre-vingts maladies causées par l'auto-immunité. Dans le cadre de la subvention, Mason et Payne cherchent à évaluer une approche de thérapie cellulaire génétiquement modifiée pour traiter les chiens de compagnie souffrant d'une maladie de la peau auto-immune naturellement appelée pemphigus. Les chiens sont l’une des rares espèces à développer naturellement le pemphigus et cette maladie est le reflet du pemphigus chez l’homme. L'évaluation de cette approche pour traiter les chiens de compagnie atteints de cette maladie débilitante pourrait aboutir à la mise au point de thérapies révolutionnaires pour les humains.

«Le traitement réussi de l'auto-immunité chez le chien de famille utilisant cette approche unique constituerait non seulement une percée en médecine vétérinaire», a déclaré Mason, «mais pourrait également changer la manière dont la maladie auto-immune est traitée chez l'homme. Nous pensons que ces travaux pourraient faciliter la traduction d'immunothérapies cellulaires pour un large éventail de maladies canines et humaines, y compris l'auto-immunité, le rejet de greffes, les maladies infectieuses et le cancer. "

Mason et Payne continueront de se concentrer sur leur nouvelle immunothérapie à base de cellules T du récepteur des auto-anticorps chimériques (CAART) chimérique et sur son potentiel de provoquer une rémission durable de la maladie à médiation par les anticorps.

"Notre étude de l'immunothérapie CAART chez des chiens de compagnie atteints d'une maladie auto-immune d'origine naturelle sera en synergie avec nos efforts pour développer des thérapies humaines similaires", a déclaré Payne. "En comparant le fonctionnement de ces immunothérapies cellulaires complexes chez le chien et chez l'homme, nous comprendrons mieux comment mettre au point et administrer ces traitements afin de guérir potentiellement la maladie."

Mason, qui a obtenu son BVetMed de l'Université de Londres et son doctorat de l'Université de Pennsylvanie, est une interniste vétérinaire et immunologiste certifiée. Au cours des dix dernières années, elle a participé activement à l'évaluation des réponses immunologiques de thérapies immunitaires chez des chiens appartenant à des clients atteints de lymphome, d'ostéosarcome et d'hémangiosarcome. Le laboratoire de recherche de Mason développe actuellement des thérapies cellulaires CAR-T pour les chiens atteints de lymphome à cellules B. Elle est également l'IP et l'investigateur principal du premier essai clinique évaluant les thérapies cellulaires CAR-T chez les chiens.

Lire le communiqué de presse complet sur PennVet.

Logo Immun Pharmaceuticals

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au bertilimumab pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse. Le programme Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer la révision des médicaments pour traiter les affections graves qui ne sont pas satisfaites.

La Sy Syms Foundation a octroyé une subvention de $ 75,000 à la Fondation internationale Pemphigus & Pemphigoid (IPPF) pour soutenir le programme de sensibilisation au diagnostic précoce de l'IPPF. Ce sera la sixième année consécutive que la Fondation Sy Syms a soutenu le programme.

Les patients atteints de pemphigus et de pemphigoïde (P / P) peuvent être d'accord que dans les premiers mois de leur maladie, c'est une période très douloureuse et difficile. Cependant, les suggestions suivantes peuvent être utiles, comme apprendre à prendre soin de notre peau en prenant et en appliquant des médicaments topiques, des nettoyants, des hydratants, des pansements et en restant à l'aise.

Logo de la FDA

Le jeudi, juin 7th, la FDA a approuvé Rituxan pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaire modéré à sévère (PV). Rituxan est le premier traitement biologique approuvé par la FDA pour la PV et le premier progrès majeur dans le traitement de la PV dans plus de 60 années.

Syntimmune a récemment annoncé des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept de phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et foliacé. C'est passionnant pour l'IPPF de partager de bonnes nouvelles liées à la recherche et aux traitements. Le communiqué de presse complet de Syntimmune peut être trouvé ici . Ce qui suit est un extrait:

Syntimmune, Inc., une société de biotechnologie en phase clinique développant des anticorps thérapeutiques ciblant FcRn, a annoncé aujourd'hui des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept Phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et de pemphigus foliacé. Les données ont montré un bénéfice cliniquement significatif de SYNT001, avec un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable similaire à celui observé dans l'étude de phase 1a.

"Il reste un besoin non satisfait clair pour un traitement sûr et rapide pour les patients atteints de pemphigus, qui font face à des symptômes graves et des complications associées à leur maladie", a déclaré Donna Culton, MD, Ph.D., professeur adjoint à l'Université de École de médecine de Caroline du Nord. Culton a présenté les résultats préliminaires de l'étude de phase 1b à la conférence internationale de dermatologie d'investigation qui se tiendra le mai 16-19, 2018 à Orlando, FL. "Ces données préliminaires démontrent l'innocuité ainsi qu'une réduction rapide des scores PDAI et une diminution des taux d'IgG avec le traitement de SYNT001, qui soutiennent d'autres études de ce médicament comme une nouvelle option thérapeutique potentielle", a déclaré Culton.

Lire le communiqué de presse de Syntimmune, y compris des informations supplémentaires, ici.

Il peut être difficile d'accepter les nouvelles d'une maladie chronique permanente. Il peut être plus facile de comprendre le diagnostic d'appendicite lorsqu'une intervention est nécessaire, ou de prendre des médicaments pour traiter un rhume, ou d'utiliser des béquilles pendant quelques mois à cause d'un os cassé. Mais accepter une maladie comme l'asthme, le diabète, le lupus, le pemphigus ou la pemphigoïde peut être plus difficile. Gérer votre vie commence d'abord avec une stratégie pour vivre avec votre condition médicale.

image d'un anitgenGenentech a récemment annoncé une décision importante de la FDA qui pourrait avoir un impact sur les futures options de traitement du pemphigus. Ici à l'IPPF, c'est particulièrement excitant de pouvoir partager de bonnes nouvelles concernant la recherche et les traitements. Le communiqué de presse complet de Genentech est disponible ici . Ce qui suit est un extrait:

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté la demande de licence de supplément biologique de Genentech (sBLA) et a accordé un examen prioritaire pour l'utilisation de Rituxan® (rituximab) pour le traitement du pemphigus vulgaire (PV). L'année dernière, la FDA a accordé la désignation Breakthrough Therapy et la désignation de médicament orphelin à Rituxan pour le traitement de la PV.

"Nous nous sommes engagés à développer des médicaments pour les maladies rares avec des options de traitement limitées, telles que le pemphigus vulgaire", a déclaré Sandra Horning, MD, médecin chef et responsable du développement des produits mondiaux. "Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA pour, espérons-le, fournir aux patients un nouveau traitement pour cette maladie grave et potentiellement mortelle."

La soumission de sBLA est basée sur les données d'un essai randomisé mené en France et soutenu par Roche, qui évaluait Rituxan associé à un schéma thérapeutique rétréci de corticoïdes oraux à faible dose, par rapport à une dose standard de CS seule en traitement de première intention chez les patients pemphigus modéré à grave nouvellement diagnostiqué. Les résultats de l'étude montrent que Rituxan apporte une amélioration substantielle des taux de rémission du pemphigus vulgaris et une réduction progressive et / ou l'arrêt du traitement par CS. Ces résultats ont été publiés dans The Lancet en mars 2017. Genentech mène actuellement une autre étude de phase III sur le PV, qui évalue Rituxan plus un schéma posologique réduit de CS par rapport à Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lisez le communiqué de presse de Genentech, y compris des informations supplémentaires et des références, ici.