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En avril, 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), une société biopharmaceutique axée sur des thérapies innovantes pour traiter les maladies auto-immunes et inflammatoires orphelines où le complément et / ou les systèmes leucotriènes sont impliqués, a annoncé des données cliniques initiales positives de Phase II du les trois premiers patients atteints de pemphigoïde bulleuse (BP) dans un essai clinique en cours.

Image du drapeau de l'Union européenne

En mars, 15, 2019, Roche a annoncé que la Commission européenne avait approuvé MabThera® (rituximab) pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaris (PV) modéré à sévère, une maladie rare caractérisée par une formation de vésicules douloureuses et douloureuses progressives. . La formation de vésicules abondantes peut entraîner une perte de liquide, une infection et / ou la mort, parfois mortelle.

En mars, 2, 2019 et Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique à un stade avancé de développement, se consacrent au traitement par voie orale de thérapies transformatives par voie orale destinées aux patients présentant d'importants besoins non satisfaits en immunologie et en oncologie. Etude PV pour PRN2 dans le cadre du programme de recherche de dernière minute: essais cliniques au congrès annuel de l'American Academy of Dermatology (AAD) à Washington DC

Image de cellules

En février, 22, 2019 et Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique à un stade avancé, ont pour objectif de proposer des thérapies orales transformatives aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie. à la recherche de dernière minute lors de la réunion annuelle de la 2019 American Academy of Dermatology à Washington, DC

La conférence 2018 IPPF sur l’éducation des patients a été une formidable opportunité pour les patients et leurs systèmes de soutien d’avoir un accès direct au personnel de l’IPPF, mais également à certains des principaux esprits qui traitent le pemphigo et le pemphigoïde.

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Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la fourniture de traitements oraux transformateurs aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie, a annoncé aujourd'hui des données positives concernant l'étude ouverte de phase 2 complétée de PRN1008 chez des patients atteints de pemphigus (comprenant à la fois le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF)) et le lancement d’un essai de phase 3 sur PRN1008 chez le pemphigus.

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

La bourse de recherche sur la transformation permettra de poursuivre la recherche sur le pemphigus

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professeur agrégé de médecine et de pathobiologie à la faculté de médecine vétérinaire de l'Université de Pennsylvanie, et Aimee S. Payne, MD, PhD, professeur agrégé de dermatologie Albert M. Kligman à la Perelman School de médecine de l’Université de Pennsylvanie, ont reçu le prestigieux prix du directeur de recherche des chercheurs du NIH. Ce prix fait partie du programme de recherche à haut risque et très rentable du Fonds commun des NIH, qui a été créé pour accélérer le rythme des découvertes biomédicales en soutenant des scientifiques exceptionnellement créatifs dotés de recherches extrêmement innovantes.

L'auto-immunité se produit lorsque le système immunitaire du corps attaque par erreur les tissus normaux, provoquant ainsi des maladies telles que la polyarthrite rhumatoïde, le lupus systémique et le diabète de type 1. Selon le Centre de recherche sur les maladies auto-immunes de John Hopkins, au moins dix millions d'Américains souffrent de plus de quatre-vingts maladies causées par l'auto-immunité. Dans le cadre de la subvention, Mason et Payne cherchent à évaluer une approche de thérapie cellulaire génétiquement modifiée pour traiter les chiens de compagnie souffrant d'une maladie de la peau auto-immune naturellement appelée pemphigus. Les chiens sont l’une des rares espèces à développer naturellement le pemphigus et cette maladie est le reflet du pemphigus chez l’homme. L'évaluation de cette approche pour traiter les chiens de compagnie atteints de cette maladie débilitante pourrait aboutir à la mise au point de thérapies révolutionnaires pour les humains.

«Le traitement réussi de l'auto-immunité chez le chien de famille utilisant cette approche unique constituerait non seulement une percée en médecine vétérinaire», a déclaré Mason, «mais pourrait également changer la manière dont la maladie auto-immune est traitée chez l'homme. Nous pensons que ces travaux pourraient faciliter la traduction d'immunothérapies cellulaires pour un large éventail de maladies canines et humaines, y compris l'auto-immunité, le rejet de greffes, les maladies infectieuses et le cancer. "

Mason et Payne continueront de se concentrer sur leur nouvelle immunothérapie à base de cellules T du récepteur des auto-anticorps chimériques (CAART) chimérique et sur son potentiel de provoquer une rémission durable de la maladie à médiation par les anticorps.

"Notre étude de l'immunothérapie CAART chez des chiens de compagnie atteints d'une maladie auto-immune d'origine naturelle sera en synergie avec nos efforts pour développer des thérapies humaines similaires", a déclaré Payne. "En comparant le fonctionnement de ces immunothérapies cellulaires complexes chez le chien et chez l'homme, nous comprendrons mieux comment mettre au point et administrer ces traitements afin de guérir potentiellement la maladie."

Mason, qui a obtenu son BVetMed de l'Université de Londres et son doctorat de l'Université de Pennsylvanie, est une interniste vétérinaire et immunologiste certifiée. Au cours des dix dernières années, elle a participé activement à l'évaluation des réponses immunologiques de thérapies immunitaires chez des chiens appartenant à des clients atteints de lymphome, d'ostéosarcome et d'hémangiosarcome. Le laboratoire de recherche de Mason développe actuellement des thérapies cellulaires CAR-T pour les chiens atteints de lymphome à cellules B. Elle est également l'IP et l'investigateur principal du premier essai clinique évaluant les thérapies cellulaires CAR-T chez les chiens.

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