Archives de catégorie: PemPress

Cabaletta Bio

Cabaletta Bio, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies génétiques à base de cellules T pour les patients atteints de maladies auto-immunes à médiation par les cellules B, a annoncé le 6 mai 2020 que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a a obtenu la désignation Fast Track pour DSG3-CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T cells), principal produit candidat de la Société pour le traitement du pemphigus vulgaire muqueux (mPV), pour améliorer la guérison des cloques muqueuses chez les patients atteints de mPV.

Alors que les nouvelles de la maladie des coronavirus (COVID-19) changent d'heure en heure, un fait demeure constant: l'IPPF est dédié à notre communauté pendant cette période difficile, et nous sommes ici pour fournir un soutien et des informations. Nous travaillons dur pour nous tenir au courant de la situation et vous informer des mises à jour concernant les précautions et recommandations nécessaires pour assurer votre sécurité pendant cette pandémie. Nous continuerons à mettre à jour les informations sur cette page dès qu'elles seront disponibles.

Vous connaissez peut-être les efforts de plaidoyer de l'IPPF. Maintenant, nous avons également besoin de votre défense. Votre histoire est importante et montre que les maladies rares affectent non seulement les Américains, mais aussi les Américains de votre district. Votre histoire prouve aux membres du Congrès que leurs décisions ont un grand impact sur la vie humaine et le bien-être.

Cabaletta Bio

Cabaletta Bio, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies génétiques à base de cellules T pour les patients atteints de maladies auto-immunes à médiation par les cellules B, a annoncé le 29 janvier 2020 que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait a accordé la désignation de médicament orphelin au produit candidat principal de la société, DSG3-CAART, pour le traitement du pemphigus vulgaris (PV). Le DSG3-CAART est conçu pour cibler la cause du PV muqueux (mPV), des cellules B qui expriment des autoanticorps pathogènes dirigés contre la protéine DSG3, tout en préservant la fonction immunitaire normale des cellules B.

argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), une société de biotechnologie au stade clinique développant un pipeline complet de thérapies différenciées basées sur les anticorps pour le traitement des maladies auto-immunes sévères et du cancer, a publié une perspective stratégique pour 2020 décrivant les priorités clés pour son large pipeline et son parcours vers la réalisation de sa vision commerciale intégrée «argenx 2021».

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L’étude a atteint le critère principal à la semaine 52 et a démontré que Rituxan était supérieur au MMF, avec 40.3% des patients traités par Rituxan obtenant une rémission complète soutenue sans recours aux stéroïdes pendant plus de 16 semaines consécutives, par rapport à 9.5 en%. le bras MMF (p

Cabaletta Bio, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies à base de cellules T conçues pour le traitement des patients atteints de maladies auto-immunes à médiation par les cellules B, a annoncé aujourd'hui avoir obtenu l'autorisation de son nouveau médicament expérimental ( IND) de la US Food and Drug Administration (FDA) visant à lancer un premier essai clinique chez l’homme des cellules T du récepteur de la auto-anticorps chimérique 3 desmogleine (DSG3-CAART) chez des patients atteints de pemphigus vulgaris de la muqueuse tolérance de DSG3-CAART chez ces patients.

La conférence IPPF a été la lumière et le guide qui nous ont fait traverser un tunnel très sombre. Un tunnel que nous aurions traversé seul. Mais toutes les personnes impliquées ont allumé la lumière, belle et brillante, et nous nous sommes aperçues que nous étions deux parmi beaucoup. Nous n'étions pas seuls et nous ne nous sentirions plus jamais seuls!

La conférence IPPF a été la lumière et le guide qui nous ont fait traverser un tunnel très sombre. Un tunnel que nous aurions traversé seul. Mais toutes les personnes impliquées ont allumé la lumière, belle et brillante, et nous nous sommes aperçues que nous étions deux parmi beaucoup. Nous n'étions pas seuls et nous ne nous sentirions plus jamais seuls!

Avoir d'excellents soins et soutien (et même un centre de perfusion) ici même dans mon quartier me procure un sentiment de sécurité et de bien-être, et je peux retracer ce soutien directement jusqu'à l'IPPF, qui m'a aidé à trouver le chemin. Merci, IPPF!