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Au cours des quatre dernières années, j'ai rejoint des patients de l'IPPF et d'autres membres de la communauté des maladies rares à travers le pays pour défendre les intérêts des membres du Congrès dans mon district. L'IPPF s'associera de nouveau cette année avec les défenseurs des droits de l'homme des maladies rares (RDLA) pour les journées de lobbying dans les districts d'août 7, 2017 à septembre 6, 2017.

La journée des maladies rares est un jour d'unité pour nous patients atteints de maladies rares. Je ne peux pas parler pour vous, mais je me sentais très seul et isolé quand j'ai découvert que j'avais pemphigus vulgaris. Puis j'ai trouvé la communauté dans l'IPPF. C'était très réconfortant de savoir qu'il y en avait d'autres qui avaient vécu ce que je vivais. Maintenant, imaginez être avec des centaines d'autres qui ont une variété de maladies rares.

Bien qu'il y ait eu un tollé général au sujet du coût des médicaments d'ordonnance, il y a eu peu de discussions publiques sur le besoin d'innovation pour les patients qui n'ont pas encore de traitement efficace. Il est estimé que 1 chez les Américains 10 souffrent d'une maladie rare, et seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).

En plus de notre demande générale de financement NIH, j'ai souligné l'importance de la recherche de pointe sur les maladies rares et souligné l'importance de la loi sur l'Open, qui incite les sociétés pharmaceutiques à rendre les traitements disponibles hors AMM.

Pendant les vacances d'été, le Congrès retourne dans son pays d'origine pour entendre les électeurs et participer aux événements communautaires. Rencontre avec eux pendant cette période est une occasion critique pour les défenseurs des maladies rares d'établir des relations, les éduquer sur les besoins législatifs clés, et suivre les demandes faites pendant la semaine des maladies rares sur Capitol Hill ou des appels téléphoniques ou des courriels .

Doris et le sénateur Cassidy

Quand il y avait une opportunité d'être un avocat, Marc a suggéré que j'assiste à la semaine des maladies rares à Washington, DC. Ma première réaction était FEAR. La marche, mon corps douloureux, debout n'étaient que quelques-uns de mes soucis. L'excitation était la prochaine émotion. Il y aurait des histoires auxquelles je pourrais m'identifier et de nouvelles personnes à rencontrer, en particulier Marc Yale. Ensuite, je me suis senti fier de représenter la Louisiane et de rencontrer les sénateurs et les représentants.

En partageant nos histoires au nom de l'ensemble de la communauté P / P, j'ai pu constater que de nombreux bureaux des législateurs que nous avons visités ont commencé à comprendre le dilemme. Cependant, il était clair que cette question nécessiterait un effort de la part de la communauté P / P pour que nos voix soient entendues.