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La journée des maladies rares est un jour d'unité pour nous patients atteints de maladies rares. Je ne peux pas parler pour vous, mais je me sentais très seul et isolé quand j'ai découvert que j'avais pemphigus vulgaris. Puis j'ai trouvé la communauté dans l'IPPF. C'était très réconfortant de savoir qu'il y en avait d'autres qui avaient vécu ce que je vivais. Maintenant, imaginez être avec des centaines d'autres qui ont une variété de maladies rares.

Bien qu'il y ait eu un tollé général au sujet du coût des médicaments d'ordonnance, il y a eu peu de discussions publiques sur le besoin d'innovation pour les patients qui n'ont pas encore de traitement efficace. Il est estimé que 1 chez les Américains 10 souffrent d'une maladie rare, et seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).

En plus de notre demande générale de financement NIH, j'ai souligné l'importance de la recherche de pointe sur les maladies rares et souligné l'importance de la loi sur l'Open, qui incite les sociétés pharmaceutiques à rendre les traitements disponibles hors AMM.

En partageant nos histoires au nom de l'ensemble de la communauté P / P, j'ai pu constater que de nombreux bureaux des législateurs que nous avons visités ont commencé à comprendre le dilemme. Cependant, il était clair que cette question nécessiterait un effort de la part de la communauté P / P pour que nos voix soient entendues.

En Novembre 2014, j'ai utilisé le médicament de chimiothérapie Rituxan hors indication pour ma maladie rare, la thrombocytopénie immunitaire (ITP). La décision a été prise après un examen attentif de tous les résultats possibles. J'avais désespérément besoin de soulagement, car le PTI provoque des saignements internes qui peuvent être mortels. Cette pensée est restée dans ma tête alors que je regardais mes plaquettes chuter et que mes épisodes de saignement augmentaient en sévérité.

Le dernier jour de février, des millions de personnes à travers le monde observeront la Journée des maladies rares. Impliquez-vous en visitant le site Web de la Journée américaine des maladies rares (www.rarediseaseday.us) ou mondial (www.rarediseaseday.org) avant février 29 pour en apprendre davantage sur les événements dans votre région et ce que vous pouvez faire.