Tag Archives: pemphigus

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la fourniture de traitements oraux transformateurs aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie, a annoncé aujourd'hui des données positives concernant l'étude ouverte de phase 2 complétée de PRN1008 chez des patients atteints de pemphigus (comprenant à la fois le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF)) et le lancement d’un essai de phase 3 sur PRN1008 chez le pemphigus.

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, et Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

La bourse de recherche sur la transformation permettra de poursuivre la recherche sur le pemphigus

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professeur agrégé de médecine et de pathobiologie à la faculté de médecine vétérinaire de l'Université de Pennsylvanie, et Aimee S. Payne, MD, PhD, professeur agrégé de dermatologie Albert M. Kligman à la Perelman School de médecine de l’Université de Pennsylvanie, ont reçu le prestigieux prix du directeur de recherche des chercheurs du NIH. Ce prix fait partie du programme de recherche à haut risque et très rentable du Fonds commun des NIH, qui a été créé pour accélérer le rythme des découvertes biomédicales en soutenant des scientifiques exceptionnellement créatifs dotés de recherches extrêmement innovantes.

L'auto-immunité se produit lorsque le système immunitaire du corps attaque par erreur les tissus normaux, provoquant ainsi des maladies telles que la polyarthrite rhumatoïde, le lupus systémique et le diabète de type 1. Selon le Centre de recherche sur les maladies auto-immunes de John Hopkins, au moins dix millions d'Américains souffrent de plus de quatre-vingts maladies causées par l'auto-immunité. Dans le cadre de la subvention, Mason et Payne cherchent à évaluer une approche de thérapie cellulaire génétiquement modifiée pour traiter les chiens de compagnie souffrant d'une maladie de la peau auto-immune naturellement appelée pemphigus. Les chiens sont l’une des rares espèces à développer naturellement le pemphigus et cette maladie est le reflet du pemphigus chez l’homme. L'évaluation de cette approche pour traiter les chiens de compagnie atteints de cette maladie débilitante pourrait aboutir à la mise au point de thérapies révolutionnaires pour les humains.

«Le traitement réussi de l'auto-immunité chez le chien de famille utilisant cette approche unique constituerait non seulement une percée en médecine vétérinaire», a déclaré Mason, «mais pourrait également changer la manière dont la maladie auto-immune est traitée chez l'homme. Nous pensons que ces travaux pourraient faciliter la traduction d'immunothérapies cellulaires pour un large éventail de maladies canines et humaines, y compris l'auto-immunité, le rejet de greffes, les maladies infectieuses et le cancer. "

Mason et Payne continueront de se concentrer sur leur nouvelle immunothérapie à base de cellules T du récepteur des auto-anticorps chimériques (CAART) chimérique et sur son potentiel de provoquer une rémission durable de la maladie à médiation par les anticorps.

"Notre étude de l'immunothérapie CAART chez des chiens de compagnie atteints d'une maladie auto-immune d'origine naturelle sera en synergie avec nos efforts pour développer des thérapies humaines similaires", a déclaré Payne. "En comparant le fonctionnement de ces immunothérapies cellulaires complexes chez le chien et chez l'homme, nous comprendrons mieux comment mettre au point et administrer ces traitements afin de guérir potentiellement la maladie."

Mason, qui a obtenu son BVetMed de l'Université de Londres et son doctorat de l'Université de Pennsylvanie, est une interniste vétérinaire et immunologiste certifiée. Au cours des dix dernières années, elle a participé activement à l'évaluation des réponses immunologiques de thérapies immunitaires chez des chiens appartenant à des clients atteints de lymphome, d'ostéosarcome et d'hémangiosarcome. Le laboratoire de recherche de Mason développe actuellement des thérapies cellulaires CAR-T pour les chiens atteints de lymphome à cellules B. Elle est également l'IP et l'investigateur principal du premier essai clinique évaluant les thérapies cellulaires CAR-T chez les chiens.

Lire le communiqué de presse complet sur PennVet.

La Sy Syms Foundation a octroyé une subvention de $ 75,000 à la Fondation internationale Pemphigus & Pemphigoid (IPPF) pour soutenir le programme de sensibilisation au diagnostic précoce de l'IPPF. Ce sera la sixième année consécutive que la Fondation Sy Syms a soutenu le programme.

Les patients atteints de pemphigus et de pemphigoïde (P / P) peuvent être d'accord que dans les premiers mois de leur maladie, c'est une période très douloureuse et difficile. Cependant, les suggestions suivantes peuvent être utiles, comme apprendre à prendre soin de notre peau en prenant et en appliquant des médicaments topiques, des nettoyants, des hydratants, des pansements et en restant à l'aise.

Logo de la FDA

Le jeudi, juin 7th, la FDA a approuvé Rituxan pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaire modéré à sévère (PV). Rituxan est le premier traitement biologique approuvé par la FDA pour la PV et le premier progrès majeur dans le traitement de la PV dans plus de 60 années.

Il peut être difficile d'accepter les nouvelles d'une maladie chronique permanente. Il peut être plus facile de comprendre le diagnostic d'appendicite lorsqu'une intervention est nécessaire, ou de prendre des médicaments pour traiter un rhume, ou d'utiliser des béquilles pendant quelques mois à cause d'un os cassé. Mais accepter une maladie comme l'asthme, le diabète, le lupus, le pemphigus ou la pemphigoïde peut être plus difficile. Gérer votre vie commence d'abord avec une stratégie pour vivre avec votre condition médicale.

Même si vous n'avez pas de problème de santé, il est toujours sage d'avoir accès à votre information médicale ICE (en cas d'urgence). C'est une bonne idée de porter un bracelet d'alerte médicale ou de porter une identification médicale avec vous, mais comme beaucoup de gens portent un téléphone portable à tout moment, c'est une bonne idée d'utiliser ou d'installer une application de santé.

Maintenant que vous savez à quoi vous avez été diagnostiqué, il est important que tous les médecins qui vous soignent soient au courant du pemphigus et de la pemphigoïde (P / P).

Cela comprend le pemphigus vulgaris, le pemphigoïde bulleux, le pemphigoïde muqueux (pemphigoïde cicatriciel oculaire), le pemphigus foliacé, le pemphigus vegetans, le pemphigus IgA, le pemphigus paranéoplasique, le pemphigoïde gestationnel.

Toutes les maladies auto-immunes rares P / P sont des conditions de formation de cloques. Les stéroïdes sont souvent recommandés en association avec un traitement immunosuppresseur afin de réduire les doses de stéroïdes et d'amener le patient à une rémission. (ou, à tout le moins, sur un programme d'entretien à faible dose).

Puisqu'il s'agit d'une affection qui affecte la peau, toute chirurgie invasive nécessitera un ajustement aux médicaments avant et après la procédure. Cela comprend le travail dentaire (c.-à-d. L'extraction dentaire). Certainement pour les remplacements de genou, les remplacements de hanche, et toute autre procédure invasive.

Par conséquent, il est très important d'aviser votre médecin de premier recours, votre dentiste, votre interniste, votre rhumatologue, votre obstétricien et tout autre professionnel de la santé que vous consultez régulièrement. Chaque médecin doit être informé de votre nouveau diagnostic et des médicaments que vous prenez, y compris des ajustements tout au long de vos traitements, afin qu'ils puissent vous suivre.

Toute votre équipe médicale travaille ensemble pour vous garder en bonne santé, et garder tout le monde au courant est à votre avantage.

Photo de Rebecca Oling et du Dr Cataldo Leone

Ce n'était pas facile d'arriver à cette réunion. Après un trajet en train de quatre heures, j'ai décidé de marcher jusqu'à mon hôtel, à près de deux miles de là. C'était l'heure de pointe, quelques jours après une tempête de neige majeure. Boston avait froid, et les rues étaient pleines de circulation à peine visible au-delà des monticules de neige noircie. La promenade n'était ni rafraîchissante ni pittoresque; il s'est terminé avec un gant de toxicomanes à l'extérieur de la clinique de méthadone près de mon hôtel. A peine suis-je arrivé dans ma chambre d'hôtel quand le téléphone a sonné. Il était tôt et j'étais épuisé. Tout le monde a une histoire.