Tag Archives: pemphigus vulgaris

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la fourniture de traitements oraux transformateurs aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie, a annoncé aujourd'hui des données positives concernant l'étude ouverte de phase 2 complétée de PRN1008 chez des patients atteints de pemphigus (comprenant à la fois le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF)) et le lancement d’un essai de phase 3 sur PRN1008 chez le pemphigus.

Logo de la FDA

Le jeudi, juin 7th, la FDA a approuvé Rituxan pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaire modéré à sévère (PV). Rituxan est le premier traitement biologique approuvé par la FDA pour la PV et le premier progrès majeur dans le traitement de la PV dans plus de 60 années.

Syntimmune a récemment annoncé des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept de phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et foliacé. C'est passionnant pour l'IPPF de partager de bonnes nouvelles liées à la recherche et aux traitements. Le communiqué de presse complet de Syntimmune peut être trouvé ici . Ce qui suit est un extrait:

Syntimmune, Inc., une société de biotechnologie en phase clinique développant des anticorps thérapeutiques ciblant FcRn, a annoncé aujourd'hui des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept Phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et de pemphigus foliacé. Les données ont montré un bénéfice cliniquement significatif de SYNT001, avec un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable similaire à celui observé dans l'étude de phase 1a.

"Il reste un besoin non satisfait clair pour un traitement sûr et rapide pour les patients atteints de pemphigus, qui font face à des symptômes graves et des complications associées à leur maladie", a déclaré Donna Culton, MD, Ph.D., professeur adjoint à l'Université de École de médecine de Caroline du Nord. Culton a présenté les résultats préliminaires de l'étude de phase 1b à la conférence internationale de dermatologie d'investigation qui se tiendra le mai 16-19, 2018 à Orlando, FL. "Ces données préliminaires démontrent l'innocuité ainsi qu'une réduction rapide des scores PDAI et une diminution des taux d'IgG avec le traitement de SYNT001, qui soutiennent d'autres études de ce médicament comme une nouvelle option thérapeutique potentielle", a déclaré Culton.

Lire le communiqué de presse de Syntimmune, y compris des informations supplémentaires, ici.

image d'un anitgenGenentech a récemment annoncé une décision importante de la FDA qui pourrait avoir un impact sur les futures options de traitement du pemphigus. Ici à l'IPPF, c'est particulièrement excitant de pouvoir partager de bonnes nouvelles concernant la recherche et les traitements. Le communiqué de presse complet de Genentech est disponible ici . Ce qui suit est un extrait:

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté la demande de licence de supplément biologique de Genentech (sBLA) et a accordé un examen prioritaire pour l'utilisation de Rituxan® (rituximab) pour le traitement du pemphigus vulgaire (PV). L'année dernière, la FDA a accordé la désignation Breakthrough Therapy et la désignation de médicament orphelin à Rituxan pour le traitement de la PV.

"Nous nous sommes engagés à développer des médicaments pour les maladies rares avec des options de traitement limitées, telles que le pemphigus vulgaire", a déclaré Sandra Horning, MD, médecin chef et responsable du développement des produits mondiaux. "Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA pour, espérons-le, fournir aux patients un nouveau traitement pour cette maladie grave et potentiellement mortelle."

La soumission de sBLA est basée sur les données d'un essai randomisé mené en France et soutenu par Roche, qui évaluait Rituxan associé à un schéma thérapeutique rétréci de corticoïdes oraux à faible dose, par rapport à une dose standard de CS seule en traitement de première intention chez les patients pemphigus modéré à grave nouvellement diagnostiqué. Les résultats de l'étude montrent que Rituxan apporte une amélioration substantielle des taux de rémission du pemphigus vulgaris et une réduction progressive et / ou l'arrêt du traitement par CS. Ces résultats ont été publiés dans The Lancet en mars 2017. Genentech mène actuellement une autre étude de phase III sur le PV, qui évalue Rituxan plus un schéma posologique réduit de CS par rapport à Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lisez le communiqué de presse de Genentech, y compris des informations supplémentaires et des références, ici.

En Janvier 2013 mon mari a été diagnostiqué avec un cancer de la prostate. Heureusement, après l'opération, il était sans cancer. Mais en mai 2015 notre monde entier a semblé se retourner quand il est rentré avec une plaie très inhabituelle dans sa bouche. Craignant le cancer, Tony est allé chez notre médecin de famille et a été immédiatement envoyé à un chirurgien buccal pour une biopsie. Il a eu les résultats en quelques jours, mais l'épidémie s'est répandue comme une traînée de poudre.

L'année dernière s'annonçait comme une année très importante. Je venais d'obtenir un diplôme d'associé en journalisme et je devais passer à l'université à l'automne pour poursuivre ma licence. En plus, j'ai fait 21 en février et j'attendais avec impatience de savourer toutes les choses passionnantes du jeune adulte avait à offrir. C'est durant ce même mois que tout a changé.

Travailler pour l'IPPF est quelque chose qui m'intéresse depuis environ cinq ans, depuis que mon pemphigus vulgaire a finalement été maîtrisé. Je savais dès mon premier contact avec la Fondation que c'était un groupe incroyable de personnes. Je suis fier de la façon dont notre communauté se mobilise et se rallie les uns les autres; C'est incroyable comme nous nous soucions sincèrement les uns des autres.

En tant qu'éducateur de patients pour l'IPPF, j'ai l'opportunité fantastique de voyager à travers le pays dans différentes écoles dentaires et de donner des conférences sur mon voyage avec le pemphigus vulgaire (PV). C'est une expérience enrichissante d'avoir une centaine de personnes à écouter mon histoire à la fois. Mais il est également important que le public se rapporte à moi. Je suis une personne, pas seulement un patient.

Pendant que vous consultez un dermatologue qualifié qui vous soigne pour votre pemphigus vulgaire, votre pemphigoïde bulleux, votre pemphigus foliacé, votre pemphigoïde à membrane muqueuse, etc., vous pouvez également consulter votre propre dentiste, votre gynécologue, votre interne, votre ophtalmologiste ou votre ophtalmologiste. spécialiste.

Assurez-vous que tous vos médecins connaissent votre état et qu'ils ont accès à votre dermatologue. Il est important qu’ils connaissent les médicaments et la posologie que vous prenez pour chaque médicament.

Tous vos médecins doivent pouvoir communiquer entre eux si nécessaire. Être laissé dans le noir vous laissera un désavantage. De plus, si vous devez être programmé pour des travaux dentaires majeurs, informez votre dermatologue. En fonction de la procédure, vos médicaments peuvent être ajustés quelques jours avant et quelques jours après pour prévenir toute poussée.

Rappelez-vous quand vous avez besoin de nous, nous sommes dans votre coin!

Le pemphigus vulgaire (PV) est un paradigme de maladie auto-immune affectant l'adhésion intercellulaire. Les mécanismes qui conduisent au détachement des cellules (acantholyse) ont des implications thérapeutiques cruciales et font actuellement l'objet d'un examen minutieux. La première partie de cette revue se concentre sur la vision classique de la pathogenèse de la PV, dominée par les molécules d'adhésion cellulaire du desmosome, à savoir les desmogléines (Dsgs). Le clonage du gène DSG3, la génération de souris knock-out DSG3 et l'isolement d'IgG anti-Dsg3 monoclonaux ont permis de clarifier les mécanismes pathogéniques de la PV, qui dépendent en partie du sort des molécules desmosomales. Ceux-ci comprennent la perturbation du réseau desmosomique au niveau de la transcription, de la traduction et de l'interaction, l'activation de la kinase, la dégradation induite par la protéinase et l'hyper-adhésion. Grâce à l'utilisation de modèles PV, la recherche translationnelle a à son tour contribué à faire la lumière sur la structure de base, la fonction et la dynamique de l'assemblage des cadhérines desmosomales. Les efforts conjugués de la recherche fondamentale et de la recherche appliquée ont permis d'avancer considérablement dans la compréhension de l'adhésion épidermique et ont contribué à démystifier les vieux mythes sur le rôle supposé unique des démogines dans les mécanismes de détachement des cellules dans la PV.

De: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799