Tag Archives: pemphigus vulgaris

L'IPPF est heureuse d'annoncer qu'Ellen Levine, éducatrice de patients à l'IPPF et patiente souffrant de pemphigus vulgaris (PV), a reçu le prix du service à la communauté du doyen de la faculté de médecine de la Harvard Medical School pour son travail avec l'IPPF.

Logo Genentech

Genentech a annoncé cette semaine que les résultats de l'étude PEMPHIX de phase III sponsorisée par Roche évaluaient l'efficacité et l'innocuité de Rituxan® (rituximab) par rapport au mycophénolate mofétil (MMF) chez les adultes atteints de pemphigus vulgaris modéré à grave

Image du drapeau de l'Union européenne

En mars, 15, 2019, Roche a annoncé que la Commission européenne avait approuvé MabThera® (rituximab) pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaris (PV) modéré à sévère, une maladie rare caractérisée par une formation de vésicules douloureuses et douloureuses progressives. . La formation de vésicules abondantes peut entraîner une perte de liquide, une infection et / ou la mort, parfois mortelle.

En mars, 2, 2019 et Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique à un stade avancé de développement, se consacrent au traitement par voie orale de thérapies transformatives par voie orale destinées aux patients présentant d'importants besoins non satisfaits en immunologie et en oncologie. Etude PV pour PRN2 dans le cadre du programme de recherche de dernière minute: essais cliniques au congrès annuel de l'American Academy of Dermatology (AAD) à Washington DC

Image de cellules

En février, 22, 2019 et Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique à un stade avancé, ont pour objectif de proposer des thérapies orales transformatives aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie. à la recherche de dernière minute lors de la réunion annuelle de la 2019 American Academy of Dermatology à Washington, DC

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Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la fourniture de traitements oraux transformateurs aux patients présentant des besoins médicaux non satisfaits importants en immunologie et en oncologie, a annoncé aujourd'hui des données positives concernant l'étude ouverte de phase 2 complétée de PRN1008 chez des patients atteints de pemphigus (comprenant à la fois le pemphigus vulgaris (PV) et le pemphigus foliaceus (PF)) et le lancement d’un essai de phase 3 sur PRN1008 chez le pemphigus.

Logo de la FDA

Le jeudi, juin 7th, la FDA a approuvé Rituxan pour le traitement des adultes atteints de pemphigus vulgaire modéré à sévère (PV). Rituxan est le premier traitement biologique approuvé par la FDA pour la PV et le premier progrès majeur dans le traitement de la PV dans plus de 60 années.

Syntimmune a récemment annoncé des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept de phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et foliacé. C'est passionnant pour l'IPPF de partager de bonnes nouvelles liées à la recherche et aux traitements. Le communiqué de presse complet de Syntimmune peut être trouvé ici . Ce qui suit est un extrait:

Syntimmune, Inc., une société de biotechnologie en phase clinique développant des anticorps thérapeutiques ciblant FcRn, a annoncé aujourd'hui des résultats préliminaires positifs de son essai de preuve de concept Phase 1b de SYNT001 chez des patients atteints de pemphigus vulgaire et de pemphigus foliacé. Les données ont montré un bénéfice cliniquement significatif de SYNT001, avec un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable similaire à celui observé dans l'étude de phase 1a.

"Il reste un besoin non satisfait clair pour un traitement sûr et rapide pour les patients atteints de pemphigus, qui font face à des symptômes graves et des complications associées à leur maladie", a déclaré Donna Culton, MD, Ph.D., professeur adjoint à l'Université de École de médecine de Caroline du Nord. Culton a présenté les résultats préliminaires de l'étude de phase 1b à la conférence internationale de dermatologie d'investigation qui se tiendra le mai 16-19, 2018 à Orlando, FL. "Ces données préliminaires démontrent l'innocuité ainsi qu'une réduction rapide des scores PDAI et une diminution des taux d'IgG avec le traitement de SYNT001, qui soutiennent d'autres études de ce médicament comme une nouvelle option thérapeutique potentielle", a déclaré Culton.

Lire le communiqué de presse de Syntimmune, y compris des informations supplémentaires, ici.

image d'un anitgenGenentech a récemment annoncé une décision importante de la FDA qui pourrait avoir un impact sur les futures options de traitement du pemphigus. Ici à l'IPPF, c'est particulièrement excitant de pouvoir partager de bonnes nouvelles concernant la recherche et les traitements. Le communiqué de presse complet de Genentech est disponible ici . Ce qui suit est un extrait:

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté la demande de licence de supplément biologique de Genentech (sBLA) et a accordé un examen prioritaire pour l'utilisation de Rituxan® (rituximab) pour le traitement du pemphigus vulgaire (PV). L'année dernière, la FDA a accordé la désignation Breakthrough Therapy et la désignation de médicament orphelin à Rituxan pour le traitement de la PV.

"Nous nous sommes engagés à développer des médicaments pour les maladies rares avec des options de traitement limitées, telles que le pemphigus vulgaire", a déclaré Sandra Horning, MD, médecin chef et responsable du développement des produits mondiaux. "Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA pour, espérons-le, fournir aux patients un nouveau traitement pour cette maladie grave et potentiellement mortelle."

La soumission de sBLA est basée sur les données d'un essai randomisé mené en France et soutenu par Roche, qui évaluait Rituxan associé à un schéma thérapeutique rétréci de corticoïdes oraux à faible dose, par rapport à une dose standard de CS seule en traitement de première intention chez les patients pemphigus modéré à grave nouvellement diagnostiqué. Les résultats de l'étude montrent que Rituxan apporte une amélioration substantielle des taux de rémission du pemphigus vulgaris et une réduction progressive et / ou l'arrêt du traitement par CS. Ces résultats ont été publiés dans The Lancet en mars 2017. Genentech mène actuellement une autre étude de phase III sur le PV, qui évalue Rituxan plus un schéma posologique réduit de CS par rapport à Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lisez le communiqué de presse de Genentech, y compris des informations supplémentaires et des références, ici.