Tag Archives: maladie rare

Vous connaissez peut-être les efforts de plaidoyer de l'IPPF. Maintenant, nous avons également besoin de votre défense. Votre histoire est importante et montre que les maladies rares affectent non seulement les Américains, mais aussi les Américains de votre district. Votre histoire prouve aux membres du Congrès que leurs décisions ont un grand impact sur la vie humaine et le bien-être.

En tant que partenaire de registre NORD IAMRARE ™, l'IPPF est fier de dire qu'un nouveau livre intitulé «Le pouvoir des patients: éclairer notre compréhension des maladies rares» a été publié aujourd'hui par l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD) et Trio. Santé.

Pour les patients atteints de pemphigus et de pemphigoïde, plusieurs événements peuvent déclencher le stress et exacerber l'activité de la maladie, même s'ils sont simplement diagnostiqués avec une maladie rare. Le temps qu'il faut pour être diagnostiqué, le médicament lui-même, et comment tout cela affecte nos familles et nos amis peut déclencher le stress et la dépression.

Bien qu'il y ait eu un tollé général au sujet du coût des médicaments d'ordonnance, il y a eu peu de discussions publiques sur le besoin d'innovation pour les patients qui n'ont pas encore de traitement efficace. Il est estimé que 1 chez les Américains 10 souffrent d'une maladie rare, et seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).

En plus de notre demande générale de financement NIH, j'ai souligné l'importance de la recherche de pointe sur les maladies rares et souligné l'importance de la loi sur l'Open, qui incite les sociétés pharmaceutiques à rendre les traitements disponibles hors AMM.

En Novembre 2014, j'ai utilisé le médicament de chimiothérapie Rituxan hors indication pour ma maladie rare, la thrombocytopénie immunitaire (ITP). La décision a été prise après un examen attentif de tous les résultats possibles. J'avais désespérément besoin de soulagement, car le PTI provoque des saignements internes qui peuvent être mortels. Cette pensée est restée dans ma tête alors que je regardais mes plaquettes chuter et que mes épisodes de saignement augmentaient en sévérité.