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En tant que partenaire de registre NORD IAMRARE ™, l'IPPF est fier de dire qu'un nouveau livre intitulé «Le pouvoir des patients: éclairer notre compréhension des maladies rares» a été publié aujourd'hui par l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD) et Trio. Santé.

Souffrez-vous de limitations sévères dans vos activités quotidiennes à cause de votre maladie? Ensuite, vous faites partie des 11% capables de réaliser de manière minimale des routines quotidiennes et quotidiennes. Et si vous souffrez de limitations dans vos activités quotidiennes en raison de vos médicaments ou de votre traitement, vous faites partie des 68% qui ont déclaré avoir des limitations légères, modérées ou graves. Nous savons parce que plus de 700, les gens nous l'ont dit! Le registre IPPF (www.pemphigus.org/registry) nous fournit des informations sur l'expérience du patient en matière de diagnostic et de traitement. Avec plus de données, l'IPPF occupera une position influente auprès des décideurs et des assureurs. Lors de la réunion annuelle de 2012, le Dr David Sirois, président de l'IPPF, a déclaré: «L'information est ce qui donne le pouvoir à une organisation." Cette déclaration simple illustre l'objectif de l'IPPF en matière de plaidoyer et de sensibilisation: fournir des informations aux cliniciens, aux chercheurs et aux assureurs décisions éclairées concernant les patients atteints de pemphigus et de pemphigoïdes. M. Sirois a mis au défi les participants de s’inscrire au registre. Maintenant, je vous demande de faire la même chose: JOIGNEZ-VOUS AU REGISTRE. Nous avons besoin de votre aide. «Ce registre est essentiel pour la position de notre organisation et notre prochaine étape consiste à publier ces résultats dans des revues à comité de lecture, telles que le Journal of Investigative Dermatology.» Une fois que nous avons fait cela, d'autres scientifiques, chercheurs et cliniciens peuvent utiliser ces données importantes afin de pouvoir changer les perceptions et les pratiques pour que les patients en bénéficient partout. Pourtant, nous n'avons pas encore atteint notre nombre magique de 1,000. Nous avons 721 - parmi des milliers de patients à travers le monde - qui s'est levé et a dit: «Je veux faire une différence!» VOUS pouvez changer le mode de diagnostic et de traitement des patients atteints de pemphigus et de pemphigoïde en seulement quelques minutes 15. N'oubliez pas que vos informations personnelles sont partagées par NEV-ER avec qui que ce soit pour quelque raison que ce soit. Les informations dont nous disposons sont excellentes, mais sans plus d'implication des patients atteints de pemphigoïde, des utilisateurs d'IgIV, et des hommes en général, nous ne voyons qu'une partie de l'image qui pourrait tout changer.

Voici quelques faits saillants du registre:

• 73% de tous les patients P / P sont des femmes

• 65% de tous les patients P / P ont une PV (11% ont une BP) • 11% ont également une maladie thyroïdienne (5% ont une arthrite rhumatoïde)

• 70% ne voit qu'un dermatologue - même si 41% a des lésions courantes dans la gorge / bouche.

Comme vous pouvez le voir, l'information est convaincante, mais si cela ne vous correspond pas, nous avons besoin de vos données! Les données peuvent être segmentées en fonction du sexe, de l'âge et du type de maladie (voir A Look at PV from Inside the Register sur la page précédente). L'objectif de 1,000 fera de notre registre la plus grande collection de données sur le pemphigus et la pemphigoïde à la disposition des chercheurs. S'il vous plaît, faites votre part pour aider les patients partout dans le monde. Pour plus d'informations ou pour participer, veuillez visiter www.pemphgius.org/registry.

Will Zrnchik, PDG de l'IPPF, ainsi que l'ancien membre du conseil d'administration Dr. Sahana Vyas, ont débuté la fin de semaine vendredi après-midi. Will a donné un aperçu de la fin de semaine à venir et a souligné l'importance de la participation communautaire à l'IPPF. Le bénévolat, la collecte de fonds et la participation à des programmes sont autant de moyens que tout le monde peut appuyer.

Dr. Animesh Sinha (Université de Buffalo) a commencé avec sa session sur le pemphigus. Il a discuté des caractéristiques cliniques de la maladie, et comment les anticorps spécifiques qui attaquent la colle dans les cellules de votre peau sont formés, ainsi que ce à quoi il ressemble lorsque les cellules sont décollées sous un microscope. Le Dr Sinha a parlé des marqueurs génétiques du pemphigus et de la façon dont les incidences sont observées plus souvent dans certains groupes de personnes que dans d'autres. Il a donné aux patients nouvellement diagnostiqués une très bonne image de ce à quoi cela ressemble de vivre avec la maladie. En terminant, le Dr Sinha a encouragé les patients et leurs proches à donner du sang pour poursuivre ses recherches sur les causes du pemphigus et pour créer de meilleurs traitements.

Dr Amit Shah (Université de Buffalo) a présenté sur le registre IPPF et ce que les données nous disent. Le pemphigus et la pemphigoïde sont des maladies rares. Avoir un registre aide à promouvoir une meilleure compréhension des maladies dans le monde. Un objectif principal de l'étude est d'étudier différentes caractéristiques des patients inscrits. Le registre montre la prévalence du sexe, l'âge moyen et les ruptures raciales / génétiques. Les données du registre nous indiquent plus de femmes diagnostiquées, et l'âge moyen de début est 40-60 années. Les données indiquent que les femmes ont une activité muqueuse plus que les hommes, tandis que les hommes sont plus sujettes aux lésions cutanées. Ces résultats aideront les chercheurs et les médecins à élargir leurs connaissances sur la maladie.

Le Dr Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) a terminé la soirée avec un aperçu de la pemphigoïde. Il a expliqué comment pemphigoid était différent de pemphigus par l'emplacement et l'apparence des cloques. Selon lui, la pemphigoïde des muqueuses (MMP) et la pemphigoïde cicatricielle (CP) affectent généralement les individus d'âge moyen (et plus âgés). Il a expliqué les différences entre pemphigoïde bulleuse (BP) et MMP indiquant avec MMP oculaire, la trachée peut également être affectée. Le Dr Ahmed a insisté sur le fait qu'un diagnostic et un traitement précoces sont essentiels, surtout en cas de MMP (les individus peuvent perdre la vue ou la capacité respiratoire en raison de cicatrices).

Sahana et Will ont ouvert la session de samedi avec un accueil chaleureux et ont été suivis par le président du conseil de l'IPPF, Dr Badri Rengarajan. Badri a commencé avec l'importance de l'IPPF pour les personnes atteintes de P / P - nouvellement diagnostiqué, dans une poussée, en rémission, et partout entre les deux. Il a déclaré à l'auditoire que la Fondation met gratuitement toutes ses ressources à la disposition des patients, des soignants, des membres de la famille et des professionnels de la santé. Sachant cela, il est tout aussi important que la Fondation continue d'aider les autres pour les années à venir. Badri a mentionné quatre façons dont la Fondation aide les patients: améliorer la qualité de vie; réduire le temps de diagnostic; comprendre et gérer les crises; et soutenir de nouvelles méthodes de diagnostic et de recherche. Ils ont demandé à l'auditoire de communiquer avec la Fondation lorsqu'ils ont besoin d'aide et d'aider la Fondation à accroître ses services.

Le Dr Sergei Grando (Université de Californie - Irvine) a parlé de la prednisone (ce que l'on appelle communément les corticostéroïdes) et du fonctionnement des stéroïdes. Il a mentionné les effets secondaires des stéroïdes et les effets sur les patients. Il a suggéré que le processus de traitement devrait être un effort d'équipe. Le Dr Grando a également parlé des médicaments adjuvants (pour réduire les doses de stéroïdes) et de l'utilisation des IgIV et d'un immunosuppresseur pour réduire l'activité de la maladie.

Le Dr Razzaque Ahmed est revenu sur la scène pour une conférence sur les effets secondaires du traitement. Il a commenté comment les cas extrêmes de P / P peuvent se retrouver dans les unités de brûlures - pas un traitement approprié. Le Dr Ahmed a suggéré que les médecins traitants d'un patient devraient être informés des médicaments pris, de sorte que le traitement des problèmes supplémentaires soit soigneusement coordonné. Il a parlé des effets secondaires de prednisone et de l'importance de garder la trace de ces effets à partager avec votre médecin. Il a discuté des effets secondaires des immunosuppresseurs (tels que Imuran®, CellCept® et Cytoxan® et leur lien avec le cancer), de l'IVIG, du Rituxan® et d'autres traitements. À la fin, le Dr Ahmed a mis l'accent sur la communication ouverte avec tous les médecins d'un patient pour assurer les meilleurs soins possibles.

Saviez-vous que 13 million de litres de plasma sont collectés chaque année, et que les anticorps extraits de ce plasma sont ce qui fait les IgIV? Dr. Michael Rigas (KabaFusion) a expliqué ceci, et plus dans son discours. Il a dit à l'auditoire comment le médicament est fabriqué, d'où il vient, et pourquoi cela coûte ce qu'il fait. Dr Rigas a ensuite expliqué comment il est administré à un patient, et ce que les patients devraient attendre après la perfusion. Il a déclaré que l'IVIG en tant que traitement P / P n'est pas approuvé par la FDA des États-Unis. Il a conclu en disant qu'il y a beaucoup de facteurs à considérer avant qu'un patient reçoive des IgIV et de parler avec votre médecin si vous avez des questions.

Le Dr Grant Anhalt (Université Johns Hopkins) a présenté la physiologie de la PV. Il a expliqué comment et pourquoi les cellules se détachaient les unes des autres. Il a déclaré que de nombreux médicaments anti-inflammatoires actuellement prescrits ne font rien pour inhiber la production d'anticorps. Il a fourni un récapitulatif de Imuran®, CellCept®, IVIG et rituximab et comment ils fonctionnent sur P / P. Il a trouvé que le rituximab a été très efficace dans le traitement de la PV sans les effets secondaires couramment trouvés dans les médicaments contre le cancer. Le Dr Anhalt a décrit comment rituximab détruit les cellules B en maturation pour les mois 6-9 et comment les résultats de plusieurs études ont montré le succès du rituximab dans les stades précoces de PV.

Victoria Carlan (membre du conseil d'administration de l'IPPF et fondatrice de la Canadian Pemphigus & Pemphigoid Foundation) a parlé des réseaux de soutien personnel. Elle a ouvert avec son voyage personnel PV expliquant l'importance de son réseau de soutien, et comment elle l'a utilisé pour vivre avec succès avec P / P. Cela lui a permis de trouver des réponses et de trouver des encouragements. Elle a expliqué comment les réseaux de soutien peuvent renforcer les forces physiques, mentales et émotionnelles.

La responsable du programme de sensibilisation à l'IPPF, Kate Frantz, a parlé de la campagne de sensibilisation de l'IPPF. Sensibiliser la communauté médicale est important pour réduire le temps de diagnostic pour les patients. Elle a dit que nous pouvons tous aider à la sensibilisation de nos manières gagnées. Une façon est de devenir un ambassadeur de la sensibilisation dans votre communauté. Les ambassadeurs de la sensibilisation se rendront dans leur communauté pour diffuser la sensibilisation du programme. D'autres peuvent écrire aux journaux, parler à des réunions professionnelles et engager d'autres personnes dans votre communauté. Elle a souligné l'importance de la sensibilisation par le biais des médias sociaux pour aider à créer une «marque» d'autres peuvent se rapporter à l'IPPF et P / P.

L'une des éducatrices des patients de la campagne de sensibilisation de l'IPPF, Rebecca Strong, a discuté des moyens supplémentaires de sensibiliser la population. Les gens peuvent écrire à leurs représentants fédéraux, étatiques et locaux pour les encourager à s'impliquer dans l'amélioration de leur santé et à soutenir des lois qui profitent à tous. Soyez votre propre avocat et demandez à ceux que vous connaissez qui pourraient vous aider à défendre votre cause. Il y a vraiment de la vérité dans la puissance de l'un.

Dr Firdaus Dhabhar (Université de Stanford) a présenté le stress et l'auto-immunité. Dr. Dhabhar a discuté les réponses biologiques qui arrivent avec le stress ne sont pas toujours négatives, mais peuvent être positives. Des stress aigus à court terme (tels que la chirurgie, la vaccination, etc.) peuvent améliorer la réponse immunitaire positive. Cependant, les stress chroniques à long terme ont des effets négatifs sur le corps. Avec des stress à long terme, l'objectif est de minimiser leurs effets avec un meilleur sommeil, la nutrition, l'exercice, les activités calmantes, ou tout ce qui fonctionne pour vous.

Dimanche, les patients ont pris le devant de la scène pour un panel de patients. Nos panélistes comprenaient Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), Coach de santé des pairs, Mei Ling Moore (PV), membre de l'IPPF, Rebecca Oling (PV) et Janet Segall (PV). Les questions portaient sur les meilleures pratiques personnelles, traitant des effets secondaires et des recommandations de produits.

Ce segment à succès a été suivi d'une téléconférence de 90-minute en mai 2014 où les personnes 80 enregistrées sur 40 à tout moment.

Après le panel de patients, l'IPPF a organisé plusieurs ateliers. Ces séances plus restreintes et ciblées portaient sur des sujets tels que les différentes méthodes de réduction du stress, l'alimentation et la nutrition, les soins buccaux, les préoccupations oculaires, les IgIV et les questions de remboursement. Il y avait aussi un groupe de discussion réussi centré sur la campagne de sensibilisation.

Une fois les ateliers terminés, les participants se sont réunis dans la salle principale pour une séance de questions-réponses avec certains conférenciers du week-end. Des questions ont été posées, débattues et répondues par des experts de différentes spécialités.

Will et Badri ont rappelé à tout le monde que nous pouvons tous être impliqués pour faire en sorte que les patients nouvellement diagnostiqués obtiennent l'aide dont ils ont besoin en participant aux programmes de l'IPPF et en faisant un don à notre cause. Et lors de son allocution de clôture, Will a annoncé que la 2015 Patient Conference se tiendra à New York et que les informations circuleront au fur et à mesure qu'elles seront disponibles.

Il a été rapporté que le rituximab était efficace dans diverses petites séries de patients atteints de pemphigus sévère et / ou réfractaire. Cependant, aucune évaluation systématique n'est disponible pour corroborer cette observation. Le but de cette étude était de déterminer systématiquement l'efficacité et la tolérance du rituximab dans le pemphigus résistant au traitement.

Patients et méthodes: Étude rétrospective multicentrique, étude observationnelle des patients 36 atteints de pemphigus vulgaire sévère (n = 33) et de pemphigus foliacé (n = 3) traités par rituximab avant août 31st, 2008 et inscrit dans un registre d'observation national entre décembre 2008 et June 2009.

Résultats: Au cours d'une période moyenne d'observation de 11 (1-37) mois, 21 (58%) patients pemphigus ont montré une réponse complète, 13 (36%) partielle, et 2 (6%) aucune réponse au traitement par rituximab. Cela correspond à une amélioration moyenne de l'échelle visuelle analogique pour le bien-être de 34 (20-60) au départ à 75 (40-95) lors de la dernière visite de contrôle. Chez les patients traités par 4 (11%), des effets indésirables graves ont été enregistrés, y compris une infection grave par 1 (3%).

ConclusionsLes données recueillies dans ce registre systématique indiquent que le rituximab est un traitement adjuvant efficace et relativement sûr pour le pemphigus réfractaire. Pour étendre davantage nos connaissances sur l'efficacité et l'innocuité de ce médicament, des essais prospectifs contrôlés sont nécessaires.

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de MedWorm Query: Pemphigoïde